Stamcellen: een model voor celtherapieën?

Cellijnen blijken niet te volstaan voor het testen van CFTR-modulatoren per gentype omdat ze het CFTR-DNA op een heterogene wijze exprimeren, zodat afwijkingen in transcriptie of post-transcriptiemodificaties niet geïdentificeerd kunnen worden. Geïnduceerde pluripotente stamcellen vormen een interessant model. Hun expansie is vrijwel onbeperkt, ze kunnen worden aangepast voor genbewerking en kunnen zich omvormen tot de gewenste cellen, bijvoorbeeld respiratoire basaalcellen. De auteurs van het artikel hebben een uitweiding gegeven over het productieprotocol en de zuiveringsprocedure (Hawkins et al., 2017). Met deze tool kan CFTR-expressie en -functioneren gemeten worden (organoïde constitutie). Hun grootste interesse echter ligt in de toepassing voor toekomstige celtherapieën.

Referentie

CONGRES NACFC 2018 - Vrijdag 19 oktober 2018
In vitro models of CF 
W16.3 – Abstract 163 - IPS cells: relevant models on the road to cell-based therapies
Spreker: JE Mahoney