Redactioneel

Ook dit jaar organiseert de Amerikaanse CF Foundation haar jaarlijkse congres, een druk bezocht evenement met het laatste nieuws betreffende basaal en klinisch onderzoek,  patientenzorg en nieuwe ontwikkelingen op het gebied van diagnostiek en behandeling van cystic fibrosis.

Dit jaar zal er speciale aandacht zijn binnen verschillende sessies voor o.a. nieuwe  CFTR modulatoren die het CFTR eiwit(expressie) corrigeren dan wel potentieren. De basis van mutatie-specifieke therapie zal vanuit zowel fundamenteel en klinisch perspectief als ook vanuit technologisch (genetische reparatie) worden behandeld.  

Een ander deelsymposium zal zich richten op belangrijke progressie die er is geboekt op het gebied van atoomspecifieke oplossingen voor sommige CFTR domeinen, door welke betere moleculaire “targeting” wordt bereikt. Tenslotte graag uw aandacht voor de klinische symposia met aandacht voor nieuw ontwikkelingen op het gebied van mucustherapie, klinische zorg en de innate respons op vroege bacteriele kolonisatie. En natuurlijk de cellulaire en diermodellen die ons begrip voor de pathofysiologie van CFTR de laatste jaren zo hebben verbeterd.  

Samengevat weer een congres met voor ieder wat wils en alle reden om uw kennis en kunde te delen, te verbeteren en uit te breiden, zelfs als u er dit jaar niet bij kunt zijn. Daarom hier een aantal belangrijke hoogtepunten, panklaar voor u geserveerd.

Heel veel kijk- en leesplezier gewenst.

Dr Bert Arets
Kinderlongarts, Assoc Professor Med Onderwijs
Divisie Kinderen, Divisie Kinderen, Kinderlongziekten
Wilhelmina Kinderziekenhuis (onderdeel van UMC Utrecht)

De laatste updates

Van het NACFC-congres 2017
Indianapolis, 2-4 november

Onderwerp: Inflammation

Migratie van humane neutrofielen naar de epithelial lining fluid (ELF) bevordert hun adaptieve transcriptionele reprogrammering in vitro en in vivo

Valérie Urbach

De neutrofielen (PMN, Polymorphonuclear Neutrophils) spelen een belangrijke rol in de progressie van de inflammatoire aandoening bij cystic fibrosis. De...
Onderwerp: Exacerbations

Virale infecties en exacerbaties

N. Desmazes-Dufeu

Bij kinderen is meer dan de helft van de gevallen van ziekenhuisopname voor pulmonale exacerbatie geassocieerd met een virale infectie,...
Onderwerp: Lung transplant

Karakteristieken van een groot pediatrisch longtransplantatiecohort van CF patienten

Philippe Reix

Terwijl het aantal longtransplantaties bij volwassen patiënten sinds het begin van de jaren 90 blijft toenemen (in de Verenigde Staten...

Kan de lung clearance index (LCI) longfunctieafwijkingen vinden bij kinderen met inconclusieve vormen van CF?

Philippe Reix

De neonatale opsporing van mucoviscidose identificeert patiënten met inconclusieve vormen van mucoviscidose ( CF-SPID ). Uit gegevens blijkt dat ongeveer...
Onderwerp: Genetics

Functionele en biochemische effecten van CFTR modulatoren op de zeldzame R560S- mutatie

Pr Isabelle Fajac

De zeldzame R560S-mutatie is een transversie van A naar C in positie C.1680 van het CFTR-gen die overeenkomt met de...
Onderwerp: New therapies

De combinatie FDL169/FDL176 heeft in-vitro grotere werkzaamheid dan de combinatie tezacaftor/ivacaftor

Pr Isabelle Fajac

De corrector FDL169 en de potentiator FDL176 worden ontwikkeld door Flatley Discovery Lab, een farmaceutisch bedrijf zonder winstoogmerk. Het doel...
Onderwerpen: Animal models, CFTR, Therapy

Nieuwtjes over cel- en diermodellen

Isabelle Sermet

Nieuwe cel- en diermodellen bieden boeiende mogelijkheden voor het testen van CFTR-modulatoren en een beter inzicht in de pathofysiologie van...
Onderwerpen: Anaerobia, Microbiota

Begrip van de vroege verstoring van het bronchiale microbioom is nodig om te komen tot betere behandeling en het voorkomen van longschade

François Brémont

De technische vooruitgang in de microbiologie heeft het belang van de diversiteit van de longflora aan het licht gebracht bij...
Onderwerpen: CFTR, Modulators, Therapy

CFTR-modulatie bij patiënten heterozygoot voor F508del-mutatie

Isabelle Sermet

Ivacaftor is een effectieve versterker van zogenaamde puntmutaties geassocieerd met gebrekkige CFTR-activiteit. Klinische casussen en in-vitro analyses tonen aan dat...

Cholinerge signalering modificeert mucuseigenschappen

Valérie Urbach

Mucoviscidose (CF) wordt gekarakteriseerd door abnormaal taai slijm in de luchtwegen. Het onderwerp van dit onderzoek was het vergelijken van...

Pagina's